A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou um novo medicamento para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca fraqueza e perda progressiva dos músculos.
Chamado Isembyld, o tratamento tem como princípio ativo o apitegromab-mstn e foi autorizado para adultos e crianças a partir de 2 anos que já recebem uma terapia direcionada ao gene SMN 2.
A substância também vem sendo estudada para outra finalidade:preservar os músculos de pessoas que perdem peso com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro .
Um estudo de fase 2 publicado na revista científica Nature Medicine mostrou resultados considerados promissores, mas o uso combinado ainda é experimental e não foi aprovado pela FDA para o tratamento da obesidade. Leia também Saúde Estudo identifica gene associado a mais músculos e menos gordura Vida & Estilo Beterraba com água de coco: bebida trabalha a favor dos seus músculos Saúde É vegetariano e quer ganhar músculos? Veja em quais alimentos apostar Vida & Estilo Seus músculos “tremem” no treino? Entenda por que isso é um bom sinal Como funciona o novo tratamento
A AME é causada por alterações genéticas que prejudicam a produção de uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios responsáveis pelos movimentos. Com o avanço da doença, os músculos ficam cada vez mais fracos, o que pode comprometer atividades como sentar, caminhar e respirar.
Tratamentos disponíveis atualmente conseguem agir sobre a origem genética da doença e aumentar a produção da proteína necessária para preservar os neurônios.O apitegromab funciona de maneira diferente, pois atua diretamente nos músculos.
O medicamento bloqueia a ativação da miostatina, proteína que naturalmente limita o crescimento muscular. Na prática, a estratégia busca aumentar a capacidade dos músculos e melhorar os movimentos dos pacientes, complementando os tratamentos já utilizados contra a doença. Melhora dos movimentos
A aprovação foi baseada em um estudo com 188 pacientes, entre 2 e 21 anos , que não conseguiam caminhar ou se movimentar de forma independente e já utilizavam uma terapia direcionada ao gene SMN 2.
Durante 52 semanas, os participantes receberam apitegromab ou placebo por infusão intravenosa a cada quatro semanas. A principal análise considerou 156 crianças, com idades entre 2 e 12 anos.
Entre as crianças que receberam a dose de 10 mg/kg,34, 2% tiveram uma melhora considerada clinicamente significativa na função motora, em comparação com 13, 5% no grupo que recebeu placebo.
As reações adversas mais frequentes incluíram infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, dor de cabeça, gastroenterite e faringite. A FDA também alerta para o risco de fraturas e recomenda cuidados relacionados à gravidez devido ao potencial de danos ao feto. E onde entra o Mounjaro?
Além do tratamento da AME, pesquisadores investigam se o apitegromab pode ajudar a enfrentar um problema associado ao emagrecimento:junto com a gordura corporal, uma pessoa também pode perder parte da massa magra , que inclui principalmente músculos.
A possibilidade foi analisada no estudo EMBRAZE, de fase 2, que acompanhou 102 adultos com sobrepeso ou obesidade, sem a diabetes, em sete centros dos Estados Unidos. Todos receberam tirzepatida, enquanto metade também recebeu apitegromab e a outra metade, placebo.
Após 24 semanas, a perda total de peso foi semelhante nos dois grupos, mas os participantes tratados com apitegromab perderam, em média, 1, 9 kg a menos de massa magra.
Segundo os pesquisadores, o resultado representou uma preservação relativa de 54, 9% da massa magra. Os eventos adversos foram registrados em 76% das pessoas que receberam apitegromab e em 71% das que receberam placebo. Uso com tirzepatida ainda é experimental
Apesar dos resultados, o estudo envolveu somente 102 participantes e acompanhou os voluntários por 24 semanas, período ainda limitado para determinar os efeitos da estratégia no longo prazo.A pesquisa também foi financiada pela Scholar Rock, fabricante do apitegromab, que participou do desenvolvimento e da análise do estudo.
A aprovação concedida pela FDA, portanto, vale para o tratamento da atrofia muscular espinhal nas condições determinadas pela agência. O uso do apitegromab para preservar massa muscular durante o emagrecimento com tirzepatida continua sendo investigado e ainda não é uma indicação aprovada nos Estados Unidos.